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过继免疫治疗

过继免疫疗法是基于给病人注射从他/她自己的身体 (自体细胞疗法) 或从供体 (同种异体细胞疗法) 中生长出来的额外功能免疫细胞。在对抗癌症的斗争中,同种异体细胞疗法提供了传统自体方法所不能提供的东西: 使用标准化的现成的治疗产品治疗大量患者的潜力。

同种异体

来自基因不同的捐赠者。细胞的基因编辑技术使我们能够创造同种异体的 CAR T 细胞,这意味着它们来自健康的捐赠者,而不是病人自己。

氨基酸

氨基酸是含氮和氢的物质。它们被称为蛋白质的组成部分。

单采

单采是一种医疗技术,在这种技术中,一个人的血液通过一种本质上设计为离心机的仪器,在离心机中,血液的所有成分都被分离出来。其中一个分开的部分被取出,其余的部分被重新输入人体。

发育不全

在血液学领域,再生障碍是一种不完整或有缺陷的发展,或通常再生过程的停止导致白细胞数量的强烈减少, 伴随着其他血液成分 (红细胞和血小板) 的下降。再生障碍性贫血通常是一些化疗药物的副作用。

自体

来源于个体自身的组织、细胞或 DNA。

生物技术

经合组织将生物技术定义为 “将科学和技术应用于生物有机体及其部件、产品和模型,以改变生物或非生物材料来生产知识, 商品和服务。 ”生物技术,或“ 生物技术 ”全文,是生物学 -- 生命研究 -- 和一系列来自特定学科的技术突破之间的交叉,如微生物学、生物化学、生物物理学、遗传学、分子生物学、计算机科学等。

汽车

CARs 或嵌合抗原受体是工程分子,当存在于 T 细胞表面时,使它们能够识别存在于其他细胞表面的特定蛋白质或抗原。这些受体通常用于将来源于单细胞或单克隆抗体的抗体特异性移植到 T 细胞上,并为其提供寻找的特定靶向机制, 识别与肿瘤细胞相互作用并摧毁带有与该肿瘤相关的选定抗原的肿瘤细胞,也称为肿瘤相关抗原,或 TAA。

汽车 T 细胞

Cellectics 的治疗计划专注于使用我们的基因编辑平台开发候选产品,以开发表达嵌合抗原受体的转基因 T 细胞 (CAR) 并且被设计用来瞄准和杀死癌细胞。免疫细胞 -- 通常是 T 淋巴细胞 -- 可以被设计来表达一种能够识别癌细胞表面蛋白质的汽车。当效应器和目标细胞之间的细胞间接触时,抗原识别将激活效应器,给它们攻击目标的信号,并最终导致癌细胞的死亡。

CR

CR 或完全缓解 (也称为完全缓解) 是所有癌症症状在治疗后消失。它也被称为 “无疾病证据” (NED)。但这并不总是意味着癌症已经被治愈,因为一些癌细胞仍然可以在体内,但无法检测到。

CRi

根据 CRi 被应用的疾病标准,CRi 是一种完全缓解但血液恢复不完全的疾病。

CTA

在欧洲,临床试验申请 (CTA) 备案是监管步骤,包括向卫生当局提交所需的研究文件包,以获得进行临床调查的授权。在欧盟,健康协会是欧洲药品管理局 (EMA)。

细胞因子释放综合征或 CRS

细胞因子是一类广泛而松散的小蛋白质,在细胞信号传导中起着重要作用。当大量白细胞,包括 b细胞、 T 细胞、自然杀伤细胞、巨噬细胞、树突状细胞和单核细胞被激活并释放炎性细胞因子时,就会出现细胞因子释放综合征。反过来激活更多的白细胞。这是免疫系统的反应时,战斗病原体,细胞因子信号免疫细胞的 T 淋巴细胞和巨噬细胞去感染部位。此外,细胞因子激活这些细胞,刺激它们产生更更多的细胞。

脱氧核糖核酸

DNA 是存在于每个活细胞中的分子。它包含了生物体发育和功能所需的所有信息。它也是遗传的基础,因为它在繁殖过程中部分或全部传递。DNA 携带的基因蓝图构成了生物体的基因组。

DNA 测序

发明于 1970 后半叶,DNA 测序包括确定给定 DNA 片段中的核苷酸序列。DNA 序列包含生物体生存和繁殖所需的所有信息。DNA 测序可用于医学鉴定、诊断,并有可能找到遗传或获得性遗传疾病的治疗方法。在生物学中,DNA 序列的研究已经成为一个关键的工具,例如,在检测有缺陷的基因。

候选药物

在确定新的潜在目标后,基于具有强大治疗潜力的化合物开发候选产品或候选药物。

电穿孔

或者电透化,是一种微生物学技术,在这种技术中,电场被施加到细胞上,以增加细胞膜的渗透性,允许化学物质、药物、将被引入细胞的核糖核酸或脱氧核糖核酸。

EMA

欧洲药品管理局 (EMA) 是欧盟机构,其主要职责是通过评估和监督人类和兽医用药来保护和促进公共和动物健康。

内切酶

核酸内切酶是核酸酶的一种。核酸酶将核酸切成较短的片段。核酸内切酶可以穿过多核苷酸链的中心,而不是核酸外切酶,后者只从链的末端切割核苷酸。

酶是一种蛋白质,它可以加速 (催化) 生物体内部的反应,同时自身保持不变,并且不会改变参与反应的物质。没有酶,某些基本的生物反应就不会发生得足够快。酶能够合成新的物质,这样细胞就可以形成和生长 (合成代谢)。它们还有助于分解物质,为身体提供能量 (分解代谢)。

FCA

FCA 是一种淋巴消耗方案,由氟达拉滨、环磷酰胺和 anti-CD52 单克隆抗体组成。

FDA

食品和药物管理局 (FDA) 是美国卫生与公众服务部的一个联邦机构,负责保护和促进公众健康,包括通过监管和监督生物制药。

一线病人

一线患者是指之前没有接受过任何治疗的患者。此外,一线治疗是患者将接受的第一种治疗。

基因

基因是 DNA 的一个片段,它提供了制造生物体某些部分的蓝图。DNA 是染色体的基本组成部分,所有生物都通过它将自己的遗传特征从父母传给后代。构成基因的 DNA 片段本身是由核苷酸组成的。核苷酸有 4 种类型,缩写如下: A (表示腺嘌呤) 、 T (表示胸腺嘧啶) 、 G (表示鸟嘌呤) 和 C (表示胞嘧啶)。

基因校正

基因校正用于用功能序列替换现有的有缺陷的序列 (通常会影响基因的功能)。例如,治疗严重的遗传疾病,如囊性纤维化。

基因失活

基因失活用于阻止基因的表达。这种方法可用于治疗持续的病毒感染,如艾滋病。

基因插入

基因插入被用来给基因组增加新的功能。例如,这被用于药物发现,或者为了克服像血友病这样的遗传缺陷。

基因组

基因组是个体或物种的完整基因组成,编码在其 DNA 中 (除了某些病毒,其基因组由核糖核酸分子携带)。基因组为细胞应该如何运作以及遗传特征应该如何代代相传提供了布局。它包含 DNA 的所有编码序列 (通过信使 RNA 转录并翻译成蛋白质) 以及非编码序列 (未翻译)。

GMP

良好生产规范 (GMP) 是一套适用于保健品生产的法规,尤其是供人类使用的药品,例如 UCART 候选产品。一家公司必须遵守 GMP 法规,才能从政府监管机构获得生产药品的许可证。

GvHD

移植物抗宿主病 (GvHD) 是同种异体组织移植后的并发症,由移植物中的免疫细胞组成,将受体识别为 “非自我” 并攻击其细胞。

同源重组

位于两个不同 DNA 分子上或在同一分子上彼此分离的两个相同序列之间的基因重组事件。

工业设备

在美国 s. 研究新药 (IND) 备案是一个监管步骤,包括向卫生当局、食品和药物管理局或 FDA 提交所需的研究文件包, 获得进行临床调查的授权。

敲入

在分子生物学中,敲入是将感兴趣的基因基因引入到一个给定的位点。同源重组后,感兴趣的基因由目标基因的启动子和调控序列控制,因此合成代替目标基因。

基因敲除

在分子生物学中,基因敲除 (或 KO) 是基因的完全失活。例如,Cellectis 使用敲除过程来灭活 T 细胞中的 TRAC 基因。这种基因负责非自身的 T 细胞识别,细胞分子将这些 T 细胞转化为可注射给任何患者的同种异体 T 细胞。

慢病毒

慢病毒是逆转录病毒的一个亚类。这些病毒由外壳、衣壳和内部的核糖核酸基因组组成。慢病毒已经进化到将它们的基因组有效地传递到它们的靶细胞 (包括 T 细胞), 由于病毒整合酶,这种核糖核酸被反转录成 DNA 分子,然后非常有效地整合到细胞基因组中。慢载体利用慢病毒的这些有趣的自然生物学特性作为一种有效的基因转移工具。慢病毒载体是 CAR T 细胞治疗的关键技术。

淋巴细胞

淋巴细胞是白细胞的一种。作为免疫系统的一部分,它们在保护身体免受感染方面发挥着重要作用。它们在骨髓中产生,并通过血流和淋巴组织 (脾脏、淋巴结) 循环。

淋巴细胞有两种主要类型: b细胞和 T 细胞。它们之间的区别是两个分子 (它们在细胞表面具有不同的受体) 和功能性 (B 淋巴细胞产生抗体,而 T 淋巴细胞杀死或组织对抗异常或受感染的细胞)。

淋巴耗竭 (通过化疗)

淋巴耗竭是一种医疗过程,在这种过程中,某些免疫细胞被消除,例如通过化疗,以防止身体排斥工程 T 细胞的移植。

巨核酸酶

巨核酸酶是 “分子 DNA 剪刀”,可用于以高度靶向的方式替换、移除或修改序列。这些蛋白质是基因组工程的完美工具,因为它们足够特异,可以在每个基因组中定位和拼接一个位点。Megannucleases 用于修改所有基因组类型,并为创新开辟了广阔的途径,特别是在人类健康领域 (例如通过去除病毒遗传物质或 “修复” 受损基因) 和农业生物技术。Megannucleases 可以在许多生物中找到,包括古细菌 (也是古细菌) 、细菌、噬菌体、真菌、酵母、藻类和某些植物。

微小残留病或 MRD

微小残留疾病是对治疗后残留白血病细胞数量的测量。它是癌症和白血病复发的主要原因。

突变

突变是任何生物体中基因组核苷酸序列的永久改变。

核酸酶

一种能够将核酸 -- RNA (核糖核酸) 和 DNA (脱氧核糖核酸) -- 催化成核苷酸和这些核酸的各种成分的酶。它们在核酸链的两个核苷酸之间切割。

核苷酸

核苷酸是 DNA 和 RNA 的基本成分。它是由糖 (核糖或脱氧核糖) 、一到三个磷酸盐和一个核碱基 (也称为含氮碱基) 组成的分子。某些核苷酸结合形成 DNA 和 RNA 的基础,而其他是辅因子或辅酶。对于 DNA,有四个不同的核苷酸,每个核苷酸都有不同的含氮碱基:

-潮湿,一种嘌呤,它的含氮碱基是腺嘌呤 (a)

-DGMP,一种嘌呤,其含氮碱基是鸟嘌呤 (G)

-TMP,一种嘧啶,它的含氮碱基是胸腺嘧啶 (T)

-DCMP,一种嘧啶,它的含氮碱基是胞嘧啶 (C)。

异地分裂

位点外切割或目标外基因组编辑是在基因工程过程中发生的非特异性和无意的基因修饰。

部分缓解

部分缓解 (也称为部分反应) 是对治疗的反应,肿瘤负担的大小或体内癌症的程度的减少。

候选产品

在确定新的潜在目标后,基于具有强大治疗潜力的化合物开发候选产品或候选药物。

蛋白质

这是最重要的分子类型之一,存在于所有生物和病毒中。蛋白质执行基本的细胞功能,例如细胞结构的形成和细胞活动的调节。蛋白质是大分子,由氨基酸长链 (基本构件) 组成,有多种形式,如酶、激素、受体和神经递质。蛋白质是由基因中包含的遗传信息构成的。

PulseAgile

PulseAgile 是我们电穿孔的专有技术。它使用高电压峰值的特别有效的组合,优化以在细胞膜上产生瞬态孔,随后是帮助 mRNA 迁移到细胞的较低电压脉冲。该技术经过优化以保持高细胞活性,因此适合大规模制造。

难治性癌症

对治疗没有反应的癌症。癌症可能在治疗开始时产生耐药性,也可能在治疗期间产生耐药性。难治性癌症也称为抗性癌症。

复发癌症

癌症经过一段时间的改善后复发。

RNA (核糖核酸)

RNA 是一种生物分子,几乎存在于所有的生物体中,包括一些病毒。从化学上来说,它与脱氧核糖核酸密切相关。事实上,核糖核酸是通过复制脱氧核糖核酸链在细胞内合成的。活细胞使用核糖核酸,尤其是作为信使来传递遗传信息,这样我们的基因就可以制造出它们需要的蛋白质。核糖核酸也可能履行许多其他功能,例如在细胞水平参与许多化学反应。

自杀开关

在 CAR-T 领域,自杀开关是一种机制,它将导致汽车 T 细胞自杀以应对潜在的不良事件。

T 细胞

T 细胞,或 T 淋巴细胞,是一种有助于触发免疫反应的白细胞。T 细胞发现并摧毁外来病原体,如细菌和病毒,但如果这些细胞经历了异常 (如癌变) 转化,它们也会攻击身体自身的细胞。

TALEN®

TALEN®是通过将核酸酶的 DNA 切割结构域融合到 TALE 结构域而设计的,TALE 结构域可以被定制来专门识别一个独特的 DNA 序列。这些融合蛋白作为基因编辑应用的易于定位的 “DNA 剪刀”,使我们能够在活细胞中进行有针对性的基因组修改,如序列插入、缺失、修复和替换。

TALEN®是 Cellectis 集团拥有的注册商标。

目标站点

当愿意编辑基因组时,靶位点是 DNA 序列上的确切靶位点。

跟踪系统

TRAC 或 T 细胞受体 α 常数是一种编码 TCR 基因的蛋白质,它负责 T 细胞识别体内的外来入侵者。

UCART

UCART (通用嵌合抗原受体 T 细胞) 是基于来自健康捐赠者的 T 细胞的 “现成的” 同种异体产品候选人, 随着时间的推移和批量的推移,其生产可以工业化,从而按照一致的药物释放标准进行标准化。

向量化

矢量化包括将载体与活性物质结合,以适应和控制目标,并确保其有效交付。Cellectis 使用病毒将某些特征引入细胞。