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基因编辑将在五年内彻底重塑分子医学,它已经开始了。

基因编辑的原理非常简单: 就像拼写检查识别和纠正单词中的错误或句子中的语法错误一样, 基因编辑可用于精确编辑或改变个人 DNA 中的遗传密码。

基因编辑有许多潜在的治疗应用。例如,它可以用来纠正有遗传基础的疾病和紊乱。正如编辑文本涉及添加、删除或替换单词一样,基因组编辑是一种通过添加、替换或删除 DNA 碱基来直接改变基因组序列的方法。基因编辑将通过治愈疾病的根源而不仅仅是治疗症状来改变人们的治疗方式。它为我们提供了重新思考如何彻底治疗疾病的能力。这是医学的下一个变革步骤。

有三种可能的策略可以做到这一点:

基因插入

插入用来给基因组增加新的功能。例如在药物发现中,或者为了克服像血友病这样的遗传缺陷。

基因校正

校正用于用功能序列替换现有的有缺陷的序列 (通常会影响基因的功能)。例如,治疗严重的遗传疾病,如囊性纤维化。

基因失活

失活用于阻止基因的表达。这种方法可用于治疗持续的病毒感染,如艾滋病。

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